CEPON é um dos polos de recrutamento no mundo, indicado na pesquisa.

O Departamento de Pesquisas Clínicas do CEPON incluiu a primeira paciente do Brasil com Microangiopatia Trombótica, uma doença rara que afeta pacientes após o transplante de medula óssea alogênico, em um estudo internacional para tratamento.

A pesquisadora clínica e responsável pelo estudo no CEPON, a médica hematologista Dra. Tatiana Monteiro, explica que esse é um estudo duplo-cego randomizado, em que a paciente pode ser exposta tanto à medicação como ao placebo. De acordo com ela, o medicamento em questão, Ravulizumabe, visa tratar pacientes que não responderam à terapia padrão.

Nos últimos 5 anos, o CEPON registrou cerca de 40 casos de pacientes pós-transplante com Microangiopatia Trombótica. No entanto, “essa foi a primeira vez que um paciente não responde à terapia padrão”, afirmou a Hematologista.

A doença é caracterizada por danos microvasculares e formação anormal de coágulos sanguíneos. Um paciente com Microangiopatia Trombótica refratário apresenta acometimento multissistêmico, o que pode levar à falência de órgãos.

"Esta pesquisa realmente traz esperança para uma doença que até agora não tinha opções terapêuticas", acrescenta a médica, que vê no estudo a única maneira de oferecer a pacientes com essa condição rara um tratamento adequado.

O estudo avaliará a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do Ravulizumabe em participantes com Microangiopatia Trombótica associada ao transplante alogênico de medula óssea. O período de tratamento é de 26 semanas, seguido por mais um período de acompanhamento de 26 semanas.

"É um estudo de fase 3, portanto, é uma droga que ainda está em pesquisa, mas espero que os índices relacionados a esta doença, como o hemograma, índices de hemólise, como a LDH e a função renal, se normalizem com o tratamento." relata entusiasmada a médica sobre o que espera do tratamento na paciente, caso a mesma receba a droga.

Atualmente, o estudo está na fase de recrutamento e conta com 40 pacientes cadastrados em todo o mundo. Os pesquisadores estão em busca de pessoas que atendam aos critérios de seleção. Alguns exemplos desses critérios incluem o estado geral de saúde da paciente; ter 12 anos de idade ou mais; e ter sido diagnosticado com Microangiopatia Trombótica após um Transplante de medula óssea, em até 12 meses após o procedimento.

“O desenvolvimento de pesquisa clínica com estudos multicéntricos internacionais permitem que os nossos pacientes possam ser elegíveis e recebam tratamentos com drogas de última geração, ajudando no desenvolvimento das mesmas e evoluindo para a tão almejada cura do câncer.” acrescenta a médica oncologista Yeni Verônica Nerón, responsável pelo Serviço de Pesquisa Clínica no CEPON.

O CEPON é um dos locais de recrutamento indicados na pesquisa desenvolvida pela Alexion, uma empresa biofarmacêutica global focada no desenvolvimento e criação de terapias transformadoras para pacientes com doenças graves e raras. Além dela, o CEPON conta neste momento com 23 estudos de Pesquisa Clínica em  andamento.

"A Pesquisa Clínica representa uma oportunidade de tratamento e oferece igualdade aos nossos pacientes, permitindo que aqueles do SUS tenham acesso a tratamentos iguais ou melhores do que a terapia suplementar", diz a Dra. Tatiana.